Що таке генна терапія? Як це працює?

Гени клітин вашого тіла відіграють важливу роль у вашому здоров'ї - справді, дефектний ген або гени можуть зробити вас хворими.

Визнаючи це, вчені десятиліття працювали над способами модифікування генів або заміни дефектних генів здоровими для лікування, вилікування чи запобігання захворюванню або стану здоров'я.

Тепер ці дослідження на генної терапії, нарешті, окупилися. З серпня 2017 року Американська харчова та лікарська справа затвердила три препарати для генної терапії, перші подібні до них.

Два з них перепрограмують власну клітину пацієнта, щоб атакувати смертельний рак, а самий останній затверджений продукт спрямований на хворобу, викликану мутаціями у специфічному гені.

Що таке клітини та гени? Як вони взаємодіють?

Яка взаємозв'язок між клітинами та генами?

Клітини є основними будівельними блоками всіх живих істот; людське тіло складається з трильйонів з них. В наших клітинах є тисячі генів, які надають інформацію для виробництва специфічних білків та ферментів, які роблять м'язи, кістки та кров, що, у свою чергу, підтримує більшість функцій нашого організму, таких як травлення, енергія та зростання. Петрі посуд клітинної культури

Як працює генотерапія

Іноді вся або частина гена є дефектною або відсутньою з народження, або ген може змінюватися або змінюватися протягом дорослого життя. Будь-який з цих варіантів може порушити спосіб виготовлення білків, що може спричинити проблеми зі здоров'ям або захворювання.

У генної терапії вчені можуть робити одне з декількох речей залежно від наявної проблеми. Вони можуть замінити ген, який спричиняє медичну проблему з тим, що не має, додавати гени, щоб допомогти організму боротися або лікувати хворобу, або вимикати гени, які викликають проблеми.

Щоб вставити нові гени безпосередньо в клітини, вчені використовують транспортний засіб, який називається "вектором", який генетично спроектований для доставки гена.

Віруси, наприклад, мають природну здатність доставляти генетичний матеріал у клітини, і, отже, можуть використовуватися як вектори. Перш ніж вірус може бути використаний для перенесення терапевтичних генів в клітини людини, проте він змінюється, щоб видалити його здатність викликати інфекційне захворювання.

Генна терапія може бути використана для модифікації клітин всередині або поза тіла. Коли це відбувається всередині тіла, лікар буде вводити вектор, що несе ген, безпосередньо у частину тіла, де є дефектні клітини.

У генної терапії, яка використовується для модифікації клітин за межами тіла, кров, кістковий мозок або інша тканина може бути взята від пацієнта, а специфічні типи клітин можуть бути виділені в лабораторію. Вектор, що містить бажаний ген, вводять у ці клітини. Клітини залишаються, розмножуються в лабораторії, а потім вводять назад у пацієнта, де вони продовжують розмножуватися і в результаті виробляти бажаний ефект.

Перш ніж генотерапія може піти на ринок ...

Перш ніж компанія може продати продукт генної терапії для застосування в людей, продукт генної терапії повинен бути перевірений на безпеку та ефективність, щоб вчені FDA могли визначити, чи є ризики терапії прийнятними з огляду на переваги.

Генна терапія дотримується обіцянки трансформувати медицину та створює варіанти для пацієнтів, які живуть із складними та навіть невиліковними захворюваннями. Оскільки вчені продовжують робити великі кроки в цій терапії, FDA прагне допомогти прискорити розвиток шляхом швидкого перегляду новаторських методів лікування, які можуть позбавити життя.

З https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm